Nadir Hastalıklarla Mücadelede Yeni Bir Model Mümkün mü?
Sabah Işığı
Bir süredir DMD ve SMA hastası çocuklar için düzenlenen yardım kampanyalarını takip ediyorum.
İlk başta bu, tek bir çocuğun hikâyesiydi.
Sonra fark ettim ki her gün yeni bir çocuk, yeni bir aile ve yeni bir umut çağrısıyla karşılaşıyorum. İsimler değişiyor, şehirler değişiyor ama anne babaların gözlerindeki aynı soru değişmiyor:
“Çocuğuma yetişebilir miyiz?”
Ancak beni en çok düşündüren, kampanyaların kendisinden çok başka bir ayrıntı oldu.
Valilik onayıyla yürütülen yardım kampanyalarında bile bazı ailelerin, çağrılarını daha güvenilir kılabilmek amacıyla resmî kıyafetleriyle fotoğraflar paylaştığını gördüm.
Bu görüntüler beni uzun süre düşündürdü.
Elbette bunun nedenini anlamak zor değil. Geçmişte yardım kampanyalarıyla ilgili yaşanan bazı olumsuz örnekler, toplumda güven konusunda bir hassasiyet oluşturdu. Bu nedenle aileler, valilik onayının yanı sıra kendi kimliklerini ve mesleklerini de görünür kılarak insanlara güven vermeye çalışıyor olabilir.
Ancak ardından aklıma başka bir soru geldi.
Ya herhangi bir resmî kurumda çalışmayan aileler?
Onlar güvenilir olduklarını nasıl gösterecek?
Bir anne ya da babanın mesleği ya da giydiği kıyafet, yardım çağrısının inandırıcılığını belirleyen bir ölçü olmamalı.
Çünkü güven; bir üniformadan değil, şeffaf, denetlenebilir ve herkes için eşit işleyen bir sistemden doğmalıdır.
Belki de asıl üzerinde durmamız gereken konu, ailelerin kendilerini ispat etmek zorunda kalıp kalmaması değil; onları böyle bir zorunluluk içinde bırakmayacak güvenilir mekanizmaların nasıl güçlendirileceğidir.
⸻
Araştırırken karşıma çıkan önemli bir soru
Bu yazıyı hazırlamadan önce farklı kaynakları inceledim.
Amacım, Türkiye’de son yıllarda DMD ve SMA hastaları için kaç yardım kampanyası düzenlendiğini, ne kadar bağış toplandığını ve kaç çocuğun tedaviye ulaştığını gösteren kapsamlı verilere ulaşmaktı.
Araştırmalarım sırasında, bu bilgileri Türkiye genelinde tek merkezde bir araya getiren ve kamuoyunun kolayca erişebileceği bütüncül bir istatistik kaynağına ulaşamadım.
Bu, böyle bir kayıt sisteminin hiç olmadığı anlamına gelmez. Kampanyalar valilik izinleriyle yürütülüyor ve farklı kurumlarda çeşitli kayıtlar bulunuyor olabilir.
Ancak şu soruyu sormanın kamu yararı açısından değerli olduğunu düşünüyorum:
Türkiye’de DMD ve SMA yardım kampanyalarına ilişkin ülke genelini kapsayan, kamuoyunun kolayca erişebileceği düzenli bir raporlama sistemi var mı? Eğer varsa daha görünür hâle getirilebilir mi? Eğer yoksa oluşturulabilir mi?
Şeffaf veri yalnızca bağışçıların güvenini artırmaz; aynı zamanda sağlık politikalarının daha sağlıklı değerlendirilmesine de katkı sağlar.
⸻
Türkiye’nin attığı adımlar
Eleştirmeden önce yapılan çalışmaları da görmek gerekir.
Sağlık Bakanlığı’nın hazırladığı 2023–2027 Nadir Hastalıklar Sağlık Strateji Belgesi ve Eylem Planı, nadir hastalıklarla mücadelede önemli bir yol haritası sunuyor.
Türkiye’de yenidoğan SMA tarama programı uygulanıyor.
Türkiye Sağlık Enstitüleri Başkanlığı (TÜSEB) bünyesinde Türkiye Ulusal Genom Projesi yürütülüyor.
Üniversitelerimiz ve araştırma merkezlerimiz genetik hastalıklar ile gen tedavileri üzerine çalışmalar yapıyor.
Bunların her biri gelecek adına umut verici gelişmeler.
⸻
Belki de artık başka bir soruyu konuşmanın zamanı gelmiştir
Bütün bu çalışmaların yanında aklıma şu soru geliyor:
Acaba Türkiye, mevcut bilimsel yatırımlarını tamamlayacak; araştırmayı ve tedaviye erişimi destekleyecek sürdürülebilir bir ulusal fon modelini de tartışabilir mi?
Burada sözünü ettiğim şey, kurulmuş bir yapıyı tarif etmek değil; kamuoyunda tartışılmaya değer bir politika önerisidir.
Amaç, bireysel yardım kampanyalarının yerine geçecek bir model önermek değil; mevcut[17:50, 11.07.2026] +90 535 818 02 75: çabaları tamamlayabilecek, hem bugünün hastalarına hem de yarının bilimsel çalışmalarına katkı sağlayabilecek sürdürülebilir bir finansman yaklaşımının mümkün olup olmadığını düşünmektir.
Böyle bir model;
- Bugünün hastalarının tedaviye erişimini destekleyebilir.
- Bilimsel araştırmalara uzun vadeli kaynak sağlayabilir.
- Yerli gen tedavilerinin geliştirilmesini hızlandırabilir.
- Kamu, üniversiteler, araştırma kurumları, özel sektör, vakıflar ve gönüllü bağışçılar arasında daha güçlü bir iş birliğini teşvik edebilir.
Belki bu fikir uygulanabilir bulunur.
Belki geliştirilmesi gereken yönleri vardır.
Belki de farklı bir model daha doğru olacaktır.
Ancak bu soruyu sormanın bile önemli olduğuna inanıyorum.
⸻
Bir çocuğun hikâyesinden doğan ortak bir soru
Bu yazıyı yazmama vesile olan bir çocuktu.
Sonra başka çocuklarla tanıştım.
Her biri aynı hastalıkla, aynı zaman baskısıyla ve aynı umutla mücadele ediyor.
Belki de artık yalnızca kampanyaları paylaşmanın ötesine geçip şu soruyu birlikte düşünmeliyiz:
Bilimsel birikimimizi, toplumsal dayanışmamızı ve kamu politikalarımızı, nadir hastalıklarla mücadelede daha kalıcı çözümler üretecek şekilde bir araya getirebilir miyiz?
Çünkü mesele yalnızca bugünün çocukları değil.
Henüz tanı almamış çocukların da yarınıdır.
Belki de en büyük başarı, her yıl yeni yardım kampanyaları düzenlemek değil; hiçbir ailenin çocuğunu yaşatabilmek için çaresizlik içinde milyonlara seslenmek zorunda kalmayacağı bir sistemi birlikte inşa edebilmektir.
Yararlanılan Kaynaklar
Türkiye Büyük Millet Meclisi (TBMM) bünyesinde nadir hastalıklar ve gen tedavileri konusunda verilen soru önergeleri ve komisyon çalışmaları.
T.C. Sağlık Bakanlığı, 2023–2027 Nadir Hastalıklar Sağlık Strateji Belgesi ve Eylem Planı.
Türkiye Sağlık Enstitüleri Başkanlığı (TÜSEB), Türkiye Ulusal Genom Projesi.
T.C. Sağlık Bakanlığı’nın SMA Yenidoğan Tarama Programı ve nadir hastalıklara ilişkin resmî açıklamaları.
2860 sayılı Yardım Toplama Kanunu kapsamında valilikler tarafından yayımlanan yardım kampanyası duyuruları.Türkiye Büyük Millet Meclisi (TBMM) bünyesinde nadir hastalıklar ve gen tedavileri konusunda verilen soru önergeleri ve komisyon çalışmaları.
